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nouvelles avancées se profilent dans le traitement de la maladie de Parkinson grâce à une thérapie génique expérimentale qui a permis d’améliorer la motricité et la qualité de vie d’une quinzaine de patients atteints d’une forme évoluée de la maladie. «Les symptômes moteurs de la maladie ont été améliorés jusqu’à 12 mois après l’administration du traitement chez tous les patients, voire jusqu’à 4 ans chez les premiers à avoir été opérés», a dit le Pr Stéphane Palfi, le neurochirurgien français qui a piloté un essai clinique dont les résultats sont publiés dans la revue médicale britannique The Lancet.
La thérapie génique ProSavin a consisté à injecter dans le cerveau des 15 patients un virus de cheval sans danger pour l’homme, appartenant à la famille des lentivirus, vidé de son contenu et «rempli» avec les trois gènes (AADC, TH, CH1) essentiels pour la fabrication de la dopamine, une substance qui fait défaut chez les personnes atteintes de Parkinson. Avec un recul de quatre ans, les chercheurs estiment avoir pu démontrer «l’innocuité» à long terme de cette méthode innovante pour introduire des gènes dans le cerveau des patients.
Grâce à la thérapie génique, les quinze patients opérés se sont remis à fabriquer et à secréter des petites doses de dopamine en continu. Trois niveaux de doses ont été testés, la plus forte s’étant avérée la plus efficace, selon le Pr Palfi qui estime que ses travaux «ouvrent de nouvelles perspectives thérapeutiques dans les maladies du cerveau». Il a toutefois reconnu qu’au-delà de 4 ans, les progrès moteurs s’atténuaient en raison de l’évolution de la maladie.
La thérapie génique ProSavin devrait faire l’objet de nouveaux essais cliniques à partir de la fin de l’année, a indiqué le Pr Palfi, précisant que son équipe était en train d’améliorer les performances du vecteur pour qu’il puisse produire plus de dopamine. Dans un commentaire joint à l’article du Lancet, Jon Stoessl de l’Université de British Columbia à Vancouver souligne le côté novateur de l’approche franco-britannique. Mais il regrette également qu’elle ne s’adresse qu’aux symptômes moteurs et pas à d’autres troubles (hallucinations, changements de caractère, troubles cognitifs), non liés à la production de dopamine mais qui peuvent devenir de plus en plus pénibles au fur et à mesure que la maladie progresse.
La maladie de Parkinson est l’affection neurodégénérative la plus fréquente après la maladie d’Alzheimer. Elle est provoquée par la dégénérescence des neurones qui produisent la dopamine, un neurotransmetteur intervenant dans le contrôle de la motricité et se traduit par des symptômes qui s’aggravent progressivement tels que des tremblements, une rigidité des membres et une diminution des mouvements du corps.
Lundi 20 Janvier 2014
20minutes.fr
La thérapie génique ProSavin a consisté à injecter dans le cerveau des 15 patients un virus de cheval sans danger pour l’homme, appartenant à la famille des lentivirus, vidé de son contenu et «rempli» avec les trois gènes (AADC, TH, CH1) essentiels pour la fabrication de la dopamine, une substance qui fait défaut chez les personnes atteintes de Parkinson. Avec un recul de quatre ans, les chercheurs estiment avoir pu démontrer «l’innocuité» à long terme de cette méthode innovante pour introduire des gènes dans le cerveau des patients.
Grâce à la thérapie génique, les quinze patients opérés se sont remis à fabriquer et à secréter des petites doses de dopamine en continu. Trois niveaux de doses ont été testés, la plus forte s’étant avérée la plus efficace, selon le Pr Palfi qui estime que ses travaux «ouvrent de nouvelles perspectives thérapeutiques dans les maladies du cerveau». Il a toutefois reconnu qu’au-delà de 4 ans, les progrès moteurs s’atténuaient en raison de l’évolution de la maladie.
La thérapie génique ProSavin devrait faire l’objet de nouveaux essais cliniques à partir de la fin de l’année, a indiqué le Pr Palfi, précisant que son équipe était en train d’améliorer les performances du vecteur pour qu’il puisse produire plus de dopamine. Dans un commentaire joint à l’article du Lancet, Jon Stoessl de l’Université de British Columbia à Vancouver souligne le côté novateur de l’approche franco-britannique. Mais il regrette également qu’elle ne s’adresse qu’aux symptômes moteurs et pas à d’autres troubles (hallucinations, changements de caractère, troubles cognitifs), non liés à la production de dopamine mais qui peuvent devenir de plus en plus pénibles au fur et à mesure que la maladie progresse.
La maladie de Parkinson est l’affection neurodégénérative la plus fréquente après la maladie d’Alzheimer. Elle est provoquée par la dégénérescence des neurones qui produisent la dopamine, un neurotransmetteur intervenant dans le contrôle de la motricité et se traduit par des symptômes qui s’aggravent progressivement tels que des tremblements, une rigidité des membres et une diminution des mouvements du corps.
Lundi 20 Janvier 2014
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